来自一家名为“ALNYLAM”的生物技术公司的研究人员在11月11日出版的《自然》杂志上报告说，他们通过转基因技术在RNA(核糖核酸)干扰技术的研究上取得了突破，为治疗糖尿病、癌症等疾病带来了希望。
RNA干扰是一种由双链RNA诱发的“基因沉默”。在此过程中，致病细胞中与双链RNA有同源序列的信使RNA被降解，从而抑制了致病基因的表达。RNA干扰技术在探查基因功能和治疗人类疾病方面有广阔的应用前景。目前，科学家已经开始研究利用该技术治疗常见的眼病黄斑变性。
不过，尚有几个难题阻碍着该技术发展。首先，科学家还没找到一种方便快捷的方法，使RNA干扰能在患者体内的有效部位进行。比如说，在治疗黄斑变性时，科学家可以直接对患者眼部进行治疗，而对于其他一些疾病就没有这么简单。其次，科学家无法肯定这种疗法是否会影响目标基因以外的其他基因，引发副作用。
该公司设在德国库尔姆巴赫的实验室的研究人员介绍说，他们最近进行的实验为RNA干扰技术的发展前景带来了希望。研究人员进行此项研究的目的是降低实验鼠体内“有害”胆固醇的比例。研究中，他们通过转基因技术，向双链RNA细胞上添加了一个胆固醇分子。由于动物体内生成胆固醇的分子表面都有胆固醇受体，因此双链RNA注射到老鼠体内后，就可以直接进入位于肝和小肠中产生胆固醇的分子内。实验结束后，老鼠体内“有害”胆固醇的比例下降了44%。研究人员又对老鼠体内与研究无关的几个基因进行了测定，发现它们未受到任何影响。
该公司负责人在接受英国媒体采访时说，“我们认为这项研究是RNA干扰技术发展史上历史性的进步。”他表示，该公司将以类似的方法，用RNA干扰技术治疗糖尿病、肥胖和癌症。
其他专家也肯定了此项研究的价值。不过，他们指出，该公司在对患者进行临床试验之前，还必须克服几个实际困难。用于老鼠体内的RNA剂量很高，一方面成本高昂，另一方面也不适用于人。另外，研究人员现在还无法确定患者进行RNA干扰的频率.
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